Hematopoietic cell transplantation in severe combined immunodeficiency: The SCETIDE 2006-2014 European cohort - Université Claude Bernard Lyon 1 Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Journal of Allergy and Clinical Immunology Année : 2021

Hematopoietic cell transplantation in severe combined immunodeficiency: The SCETIDE 2006-2014 European cohort

Arjan C. Lankester
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Erik G.J. von Asmuth
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Michael H. Albert
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Isabelle Badell Serra
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Peter Bader
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Dmitry Balashov
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Rita Beier
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Victoria Bordon
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Robbert G. Bredius
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Andrew Cant
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Marina Cavazzana
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Cristina Diaz-De-Heredia
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Figen Dogu
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Karoline Ehlert
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Anders Fasth
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Francesca Ferrua
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Alina Ferster
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Renata Formankova
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Wilhelm Friedrich
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Marta Gonzalez-Vicent
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Jolanta Gozdzik
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Tayfun Güngör
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Manfred Hoenig
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Aydan Ikinciogullari
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Krzysztof Kalwak
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Savas Kansoy
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Alphan Kupesiz
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Arnalda Lanfranchi
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Caroline A. Lindemans
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Roland Meisel
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Gerard Michel
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Nuno A.A. Miranda
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Jose Moraleda
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Despina Moshous
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Herbert Pichler
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Kanchan Rao
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Petr Sedlacek
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Mary Slatter
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Elena Soncini
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Carsten Speckmann
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Mikael Sundin
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Amos Toren
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Kim Vettenranta
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Austen Worth
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Mehmet A. Yeşilipek
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Marco Zecca
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Fulvio Porta
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Ansgar Schulz
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Paul Veys
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Alain Fischer
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Andrew R. Gennery
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Résumé

Background: Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) represents a curative treatment for patients with severe combined immunodeficiency (SCID), a group of monogenic immune disorders with an otherwise fatal outcome. Objective: We performed a comprehensive multicenter analysis of genotype-specific HSCT outcome, including detailed analysis of immune reconstitution (IR) and the predictive value for clinical outcome. Methods: HSCT outcome was studied in 338 patients with genetically confirmed SCID who underwent transplantation in 2006-2014 and who were registered in the SCETIDE registry. In a representative subgroup of 152 patients, data on IR and long-term clinical outcome were analyzed. Results: Two-year OS was similar with matched family and unrelated donors and better than mismatched donor HSCT (P < .001). The 2-year event-free survival (EFS) was similar in matched and mismatched unrelated donor and less favorable in mismatched related donor (MMRD) HSCT (P < .001). Genetic subgroups did not differ in 2-year OS (P = .1) and EFS (P = .073). In multivariate analysis, pretransplantation infections and use of MMRDs were associated with less favorable OS and EFS. With a median follow-up of 6.2 years (range, 2.0-11.8 years), 73 of 152 patients in the IR cohort were alive and well without Ig dependency. IL-2 receptor gamma chain/Janus kinase 3/IL-7 receptor–deficient SCID, myeloablative conditioning, matched donor HSCT, and naive CD4 T lymphocytes >0.5 × 10e3/μL at +1 year were identified as independent predictors of favorable clinical and immunologic outcome. Conclusion: Recent advances in HSCT in SCID patients have resulted in improved OS and EFS in all genotypes and donor types. To achieve a favorable long-term outcome, treatment strategies should aim for optimal naive CD4 T lymphocyte regeneration

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Immunologie
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hal-03779574 , version 1 (16-09-2022)

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Arjan C. Lankester, Benedicte Neven, Nizar Mahlaoui, Erik G.J. von Asmuth, Virginie Courteille, et al.. Hematopoietic cell transplantation in severe combined immunodeficiency: The SCETIDE 2006-2014 European cohort. Journal of Allergy and Clinical Immunology, 2021, 149 (5), pp.1744-1754.e8. ⟨10.1016/j.jaci.2021.10.017⟩. ⟨hal-03779574⟩
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